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Échec de la modification génétique des embryons humains

Fetus în pântece, detaliu dintr-un desen de Leonardo da Vinci(Vues d’un fœtus dans l’utérus, détail d’un dessin de Léonard de Vinci)

Une équipe de scientifiques, dirigée par la biologiste Kathy Niakan du Francis Crick Institute, a utilisé la technique de modification génétique du gène CRISPR pour créer des embryons humains génétiquement modifiés dans un laboratoire de Londres. Après avoir supprimé un gène de l’embryon humain dans l’étude, ils ont constaté que la moitié des embryons édités contenaient des changements involontaires majeurs.

Fyodor Urnov, expert en édition de gènes et professeur de biologie moléculaire et cellulaire à l’Université de Californie à Berkeley, dit que cette expérience est un avertissement à tous les éditeurs de génomes de s’abstenir de modifier des embryons.

De tels dommages génétiques pourraient entraîner des malformations congénitales ou des problèmes médicaux tels que le cancer chez les enfants qui utiliseraient une modification embryonnaire.

Le CRISPR (clustered regularly interspaced short palindromic repeats) est une famille de séquences d’ADN présentes dans les génomes d’organismes procaryotes tels que les bactéries et les archées. Ces séquences sont dérivées de fragments d’ADN de bactériophage qui ont précédemment infecté le procaryote. Ils sont utilisés pour détecter et détruire l’ADN de bactériophages similaires lors d’infections ultérieures. Par conséquent, ces séquences jouent un rôle clé dans le système de défense antiviral (c’est-à-dire anti-phage) des procaryotes. CRISPR, en tant qu’outil d’édition de gènes, permet le traitement de toutes sortes de maladies.

L’équipe de Niakan a utilisé CRISPR pour éliminer un gène appelé POU5F1 dans 18 des 25 embryons à l’étude, les autres embryons étant utilisés comme témoins. 10 des embryons édités semblaient normaux, mais huit présentaient des anomalies sur un chromosome particulier, dont quatre présentaient des changements involontaires d’ADN directement adjacents au gène édité.

« Ce que cela signifie, c’est que vous ne changez pas seulement le gène que vous voulez changer, mais vous affectez tellement l’ADN autour du gène que vous essayez de modifier que vous pourriez affecter par inadvertance d’autres gènes et causer des problèmes « , dit Kiran. Musunuru, cardiologue à l’Université de Pennsylvanie.

Auparavant, il y avait eu d’autres échecs à utiliser CRISPR pour modifier l’ADN d’embryons humains dans un laboratoire.

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